Terapia experimental previene la esclerosis múltiple y la parálisis
Un equipo de investigadores de la Universidad de Florida ha desarrollado un nuevo tratamiento que tiene la capacidad de prevenir la esclerosis múltiple y de revertir la parálisis en modelos de ratón.
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad inmunológica crónica del sistema nervioso central y se trata de una de las patologías más comunes entre la población de 20 a 30 años. Se calcula que en el mundo hay unos dos millones y medio de pacientes con EM, 47.000 de ellos en España.
La esclerosis múltiple afecta al cerebro y a la médula espinal y lo que hace es destruir la mielina, una capa de proteínas y grasas que recubre y protege las fibras nerviosas, provocando la aparición de las llamadas placas de desmielización. Además de proteger, la mielina también afecta al funcionamiento de las fibras nerviosas. Por ello, las placas de desmielización influyen negativamente en la habilidad de los nervios para conducir impulsos eléctricos desde y al cerebro, lo que ocasiona problemas motores, musculares, en el habla o en la visión.
Para desarrollar la nueva terapia genética, los científicos utilizaron un virus inofensivo conocido como virus adeno-asociado, que se emplea como vector para entregar un gen responsable de la producción de una proteína cerebral, llamada glicoproteína de oligodendrocitos de mielina. En las pruebas con ratones en el laboratorio, el virus hizo posible la producción de las células T reguladoras, que suprimen el ataque del sistema inmune que genera la esclerosis múltiple.
"Mediante una terapia genética probada clínicamente, somos capaces de inducir células reguladoras muy específicas que apuntan a las células autorreactivas que son responsables de causar la esclerosis múltiple", afirma Brad E. Hoffman, uno de los miembros del equipo. En uno de los experimentos, los cinco ratones que recibieron el tratamiento no desarrollaron la enfermedad, y en otro, en todos salvo en uno de los individuos se pudo apreciar una inversión significativa de la enfermedad tras ocho días del tratamiento. Transcurridos cuatro meses desde la aplicación, ninguno de los modelos de ratón presentó signos de la enfermedad.
Depués, los investigadores añadieron al tratamiento rapamicina, un fármaco que se usa para prevenir el rechazo en los implantes de órganos y stents, lo que mejoró su eficacia. El 80% de los roedores a los que se aplicó la terapia combinada entró en una remisión casi completa de la EM después de haber tenido parálisis en los miembros posteriores.
El siguiente paso de la investigación consiste en efectuar más pruebas preclínicas antes de iniciar el ensayo clínico con personas. Los científicos confían en que pueda dar resultado en humanos para mejorar la calidad de vida de los pacientes.
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