Un equipo de investigadores de Western University está jugando Lego molecular añadiendo una enzima a la revolucionaria herramienta de edición de genes, CRISPR/Cas9.

Su estudio, publicado el martes en Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), muestra que su adición hace que la edición de genes sea más eficiente y potencialmente más específica en la orientación de genes.

La comunidad científica está zumbando con la promesa que CRISPR ofrece para la edición genética humana, abriendo la puerta a utilizar la terapia génica para tratar enfermedades como la fibrosis quística y la leucemia.

En la fibrosis quística, por ejemplo, hay una mutación genética que causa la enfermedad en una proporción muy grande de pacientes. Si fuera posible utilizar CRISPR para cortar esa mutación fuera del genoma, la enfermedad podría potencialmente ser curada.

"El problema con CRISPR es que cortará el ADN, pero luego la reparación del ADN tomará ese corte y lo volverá a pegar", dijo el investigador principal del estudio, David Edgell, profesor asociado en la Escuela Schulich de Medicina y Odontología de Western.

"Eso significa que está regenerando el sitio que CRISPR está intentando sesgar, creando un ciclo inútil. La novedad de nuestra adición, es que impide que la regeneración suceda", añadió.

CRISPR, la revolución genética que cambiará nuestras vidas.

Los investigadores de Western University han demostrado que la creación de una nueva enzima llamada TevCas9, que corta el ADN en dos lugares en lugar de uno, hace que sea mucho más difícil para la reparación del ADN regenerar el sitio del corte.

Los investigadores crearon TevCas9 mediante la adición de una enzima llamada I-Tevl sobre la nucleasa, Cas9, que es la enzima típica utilizada para cortar el ADN en CRISPR.

El estudio también mostró que la adición de Tev promete ser mucho más específica en la orientación de los genes y menos propensos a causar efectos fuera de la meta en el genoma, que es un problema importante para cualquier aplicación terapéutica potencial.

"Debido a que hay dos sitios de corte, hay menos posibilidades de que estos dos sitios se producen al azar en el genoma; Mucho menos oportunidad que con sólo un sitio", dijo la coautora Caroline Schild-Poulter, profesora asociada de Schulich Medicine & Dentistry y científica en el Robarts Research Institute.

"Esto todavía está por probarse, pero esta es la esperanza y la expectativa", afirmó.