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Medicamento experimental muestra eficacia contra la leucemia

leucemia

12/04/2018 - 15:26

Un equipo de científicos de la Escuela de Medicina Albert Einstein (Estados Unidos) ha probado un medicamento experimental que en los ensayos con ratones ha demostrado eficacia contra la leucemia mieloide aguda (LMA). La investigación todavía se encuentra en una fase temprana, pero los resultados preliminares resultan muy prometedores en la lucha contra este tipo de cáncer de la sangre letal. 

La LMA es un tipo de leucemia que se genera como consecuencia del daño en el ADN de las células madre productoras de sangre en la médula ósea. Debido a esto, la médula produce glóbulos blancos, glóbulos rojos o plaquetas anormales. A pesar de los avances médicos, este tipo de leucemia tiene una tasa de supervivencia a cinco o más años del 27%. 

El nuevo medicamento experimental ofrece un rayo de esperanza a los pacientes con LMA. Recibe el nombre de ALRN-6924 y ha sido desarrollado por Aileron Therapeutics Inc, una compañía que ha solicitado a la Escuela de Medicina Albert Einstein su evaluación preclínica para obtener más información sobre su mecanismo de acción. 

El fármaco se dirige contra la proteína p53, que tiene la capacidad de suprimir los tumores pero que se inactiva en muchas formas de cáncer, incluida la leucemia mieloide aguda. Ha sido diseñado para inhibir dos proteínas, MDMX y MDM2, que en niveles altos inactivan la proteína p53. Como consecuencia, las células cancerosas se multiplican sin control, favoreciendo el avance de la enfermedad. 

En el ensayo preclínico, el equipo comprobó que el medicamento bloquea de manera eficaz la interacción de MDMX y MDM2 con p53 tanto en las células AML más maduras como en las células madre inmaduras que las producen. Además, estos cambios moleculares también se observaron en un paciente con leucemia mieloide aguda al que le administraron un medicamento en base a un uso compasivo.

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El ALRN-6924 triplicó la tasa de supervivencia media de los ratones, que pasaron de vivir 50 a 150 días. "Es una respuesta muy llamativa. La mayoría de los medicamentos experimentales para la leucemia logran un aumento en la supervivencia de solo unos pocos días en estos modelos preclínicos", explica Ulrich Steidl, director del estudio. "Aún más importante, ALRN-6924 curó eficazmente alrededor del 40% de los ratones tratados, lo que significa que estuvieron libres de la enfermedad más de un año después del tratamiento, esencialmente una vida para el ratón". 

A tenor de los buenos resultados obtenidos, el equipo ha iniciado un ensayo clínico de fase I/II para pacientes con AML avanzada y síndrome mielodisplásico avanzado, que está actualmente en curso.

[Fuente: Escuela de Medicina Albert Einstein | Foto: Thinkstock]

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