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Una mujer ciega recupera la vista gracias a la técnica CRISPR de edición genética

Imagen de un ojo
Unsplash

30/09/2021 - 09:22

La evolución del editor genético CRISPR ha conseguido un nuevo gran éxito al recuperarle la visión a una mujer que era prácticamente ciega. Así se consiguió este hito que presentaba una dificultad mucho mayor de lo esperada.

La edición genética CRISPR es una de las grandes promesas de la medicina, ya que permite ahondar en enfermedades que antes eran imposibles de tratar.

El acrónimo CRISPR es el nombre de unas secuencias repetitivas presentes en el ADN de las bacterias, que funcionan como autovacunas, por lo que se supone que pueden servir para tratar casi cualquier enfermedad.

Muy preciada en la lucha contra el cáncer, desde el 2013 científicos y médicos tratan de sacar el máximo provecho a esta solución muy poco invasiva. Y su último logro ha sido el de dotar de visión a personas que eran prácticamente ciegas.

La paciente que ha visto como su vida ha cambiado en apenas unos meses se llama Carlene Knight, la cual tenía una vista pésima que le hacía ir con bastón por su casa y trabajo, y aún así apenas se podía mover.

Knight, junto a otros siete pacientes con una rara enfermedad ocular, se ofreció como voluntaria para que los médicos modificaran su ADN inyectando la revolucionaria herramienta de edición de genes CRISPR directamente en sus ojos.

El problema que presentaba esta operación era que la modificación del CRISPR lo que hace es extraer células del cuerpo, editarlas en el laboratorio y luego infundirlas de nuevo en los pacientes, y esto es imposible en el caso de enfermedades como la amaurosis congénita de Leber (LCA).

CRISPR

Getty Images

Ya que las células de la retina no pueden extraerse y volver a introducirse en el ojo. Así que los médicos modificaron genéticamente un virus inofensivo para transportar el editor de genes CRISPR e infundieron miles de millones de los virus modificados en las retinas del ojo izquierdo de la paciente.

Una vez que el CRISPR estaba dentro de las células de la retina, la esperanza era que cortara la mutación genética causante de la enfermedad, restaurando la visión al reactivar las células latentes.

Carlene Knight ha mejorado su visión en gran medida tras el experimento. Al igual que varios de los compañeros que se sometieron a las pruebas. Eso sí, ninguno de los pacientes ha recuperado la visión a niveles de una persona sana, pero el primer paso ya está dado.